Recomanat, 2019

L'Elecció De L'Editor

Què saber sobre una biòpsia del teixit estomacal?
La meditació pot ajudar a reduir el risc de malalties del cor
Atac de pànic i trastorn de pànic: el que necessiteu saber

El nou tractament sota prova podria restaurar les cèl·lules cerebrals al Parkinson

Una sèrie d’assaigs clínics han provat un tractament experimental per a la malaltia de Parkinson que utilitza un nou enfocament: administrar el fàrmac directament al cervell mitjançant ports implantats. Els principals investigadors creuen que pot ser una estratègia terapèutica "innovadora" per a les condicions neurològiques.


La nova teràpia experimentada podria llançar un nou capítol en el tractament de la malaltia de Parkinson.

En una nova sèrie d'estudis que van culminar amb un assaig obert (on els participants eren conscients del tractament que rebrien), els científics van començar a provar l'eficàcia d'un nou tractament i el mètode de lliurament de la malaltia de Parkinson.

Un gran equip d’investigadors de diverses institucions del Regne Unit i del Canadà, incloent la Universitat de Bristol i la Universitat de Cardiff als EUA, i la Universitat de Columbia Britànica a Vancouver, Canadà, van idear i van dur a terme el judici.

En l’estudi, els investigadors van intentar restaurar les cèl·lules cerebrals productores de dopamina degradants en persones que els metges havien diagnosticat la malaltia de Parkinson.

Atès que la dopamina és un neurotransmissor que ajuda a regular el control i l'agilitat dels moviments del cos, la disminució de la producció de dopamina - a causa dels canvis en les cèl·lules cerebrals que l'allibera - condueix als símptomes motors que caracteritzen la malaltia de Parkinson.

L'equip d'investigació que va dur a terme l'assaig actual va decidir intentar rehabilitar aquestes cèl·lules cerebrals augmentant els nivells de factor neurotròfic derivat de la línia cel·lular glial (GDNF), un tipus de proteïna que suporta la salut neuronal.

Al document d 'estudi que informa dels resultats, que apareix al document Journal of Parkinson's Disease - Els científics expliquen que no només van provar una teràpia nova, sinó també un mètode d’administració innovador: a través d’un port que van implantar al crani.

Resultats molt encoratjadors

Inicialment, l’equip d’investigador va realitzar un petit estudi pilot amb sis participants: tots ells que viuen amb la malaltia de Parkinson; el seu objectiu principal era determinar si el nou enfocament terapèutic era segur o no.

En la següent etapa, 35 participants més amb malaltia de Parkinson van participar en un assaig doble cec quan ni ells ni els investigadors que administren la teràpia sabien si es tractava del tractament experimental o d'un placebo.

Aquest assaig va durar 9 mesos (40 setmanes), durant els quals l'equip va donar a la meitat de les voluntàries infusions mensuals de GDNF i va administrar un placebo a l'altra meitat que va actuar com a cohort de control.

Finalment, els investigadors van organitzar un assaig obert, basant-se en els resultats de les proves anteriors. En aquest assaig, els voluntaris que havien rebut prèviament GDNF van continuar tenint aquest tractament durant altres 40 setmanes.

Al mateix temps, els que havien rebut un placebo ara tenien GDNF durant 40 setmanes. "Des d'octubre del 2013 fins a l'abril del 2016, es van examinar els 41 pacients que van completar l'estudi dels pares per participar a la prova d'extensió", expliquen els investigadors.

Per rebre el medicament, els participants van acordar tenir implantats un port especial en les seves habilitats, cosa que va permetre que les infusions de medicaments arribessin directament al cervell. Després de la implantació, els voluntaris van rebre, en general, més de 1.000 infusions de drogues cada 4 setmanes.

Quan van analitzar els resultats del primer assaig de nou mesos (40 setmanes), els investigadors no van veure cap canvi en el cervell dels participants que havien rebut un placebo. No obstant això, van assenyalar que els voluntaris que havien rebut el tractament amb GDNF tenien una millora del 100% en el putamen, la regió cerebral que conté cèl·lules productores de dopamina.

"La magnitud espacial i relativa de la millora de les exploracions cerebrals va més enllà de tot allò vist anteriorment en els assajos de tractaments amb factors de creixement lliurats quirúrgicament per al Parkinson", assenyala el investigador principal de l'estudi, Alan Whone.

"Això representa algunes de les evidències més convincents que podem tenir un mitjà per despertar i restaurar les cèl·lules cerebrals de la dopamina que es van destruint gradualment al Parkinson", argumenta Whone.

"Un avanç significatiu"

A la marca de 18 mesos, quan els participants havien estat al tractament amb GDNF durant els 9 mesos o els 18 mesos complets, els investigadors van trobar que tothom havia començat a experimentar millores moderades a significatives dels seus símptomes motors quan els van comparar amb les seves qualificacions de rendiment abans els assajos. Els investigadors també van concloure que l’exposició prolongada a la GDNF era segura.

Tanmateix, l’equip adverteix que al final de l’assaig obert no hi va haver diferències significatives quant a la millora dels símptomes entre els participants que havien rebut GDNF durant 40 setmanes (9 mesos) i els que l’havien rebut pel doble d’aquest període. .

Per aquest motiu, els investigadors argumenten que han de fer estudis posteriors, que avaluaran quant de temps hauria de rebre el tractament per obtenir el màxim de beneficis.

No obstant això, Steven Gill, coautor de l'estudi i dissenyador de l’innovador dispositiu d’administració de medicaments, subratlla que els resultats actuals suggereixen que aquesta nova teràpia és absolutament segura i factible i que la gent pot administrar-la durant molt de temps.

A més, assenyala que l'administració de fàrmacs directament a àrees del cervell que tenen per objectiu té la possibilitat de revolucionar els enfocaments terapèutics de les condicions neurològiques.

"Aquest assaig ha demostrat que podem infondre de forma segura i repetida les drogues directament als cervells dels pacients durant mesos o anys", diu Gill.

"Aquest és un avanç significatiu en la nostra capacitat de tractar les malalties neurològiques, com el Parkinson, ja que la majoria de fàrmacs que poden funcionar no poden travessar el torrent sanguini cap al cervell a causa d'una barrera protectora natural".

Steven Gill

Categories Més Populars

Top